Technology
テクノロジー

DNA/RNA editing​
DNA / RNA 編集

細胞構成分子 = 創薬標的​

細胞構成分子 = 創薬標的

私達の体は多くの細胞の集合で出来ています。個々の細胞のふるまいは、DNA(genome)、RNA、タンパク質の複雑な機能や関係性の上で決定されており、それらの異常は病気の原因になることが知られています。現在、様々な創薬開発が行われており、例えば抗体技術は、病気の原因となるタンパク質に直接結合することで機能を阻害し、治療するアプローチとして利用されています。しかし、タンパク質は20種類のアミノ酸の組み合わせかつ複雑な立体構造を有するため、結合分子をデザインすることは一般的に難しいとされています。一方、DNAやRNAはアデニン(A),シトシン(C), チミン(T), グアニン(G)の4種類の塩基の並びによって定義されており、タンパク質と比較して組み合わせの数は少なく、複雑でありません。​
私達は、それら4種類の塩基と特異的に結合する分子の構築技術を持っており、その技術を活かすことでDNA、RNAの塩基配列を標的とする新しい分子を創出ことができ、さらにそれを用いた創薬開発を進めています。​​

PPR技術 × RNA編集 = 新しい遺伝子 & 細胞治療!

PPR技術 × RNA編集 = 新しい遺伝子 & 細胞治療!​

標的に対して結合するPPRタンパク質と核酸を触媒する、または遺伝子発現を制御するタンパク質を融合することで、細胞内の様々な核酸分子を自在に操作する人工分子を作成することができます。​​​

例えば。疾患に関わる様々な原因RNA分子、遺伝子発現経路が知られており、私達の技術はそれら異常RNAを正常に戻す、または排除するようなPPRをデザインすることができます。そのPPRタンパク質を生体内にウイルスベクターなどを介して発現させる、もしくは直接タンパク質導入することで治療が可能になると考えています。​

関連技術の概要​​

関連技術の概要​​

RNA-PPR技術は、設計自由度の高い唯一のRNA結合タンパク質です。​
タンパク質性分子の強みは、​​
1. 機能分子との融合が比較的容易であるため、様々な核酸制御ツールの開発が可能であること​​
2. タンパク質工学を用いることで核酸との結合を最適化することができること​であり、これらの特徴を活かした開発を行っています。​​
DNA結合分子は、すでに様々な技術が開発されゲノム編集技術を加速させていますが、弊社のDNA-PPR技術は、国産かつ他の技術とは異なるメカニズムでゲノム編集する技術です。​​