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米国遺伝子細胞治療学会(American Society of Gene & Cell Therapy)の年次学会でC-to-U編集技術に関するポスター発表を行いました

当社は、5/7-11にメリーランド州ボルチモアで開催された米国遺伝子細胞治療学会(American Society of Gene & Cell Therapy; ASGCT)の年次学会に参加し、当社独自の遺伝子編集技術であるPPRプラットフォーム技術を用いたRNAにおける塩基置換についてポスター発表を行いました。

ASGCTは、遺伝子および細胞治療の知識を進歩させることによる治療法の発見と臨床応用の促進をミッションに掲げ、政府機関、大学、病院、患者支援団体、製薬企業など様々な機関から多様な専門家が参加する学会で、年次学会は今回で第27回を数えます。

当社からは、PPRタンパク質を用いたヒト由来細胞における塩基置換(C-to-U編集)、及びPPR搭載AAVによるin vivoでのC-to-U編集についてポスター発表を行いました。

今回の発表では、ヒト細胞やマウスの各器官における標的塩基のC-to-U編集効率に加え、標的以外のRNA配列に対する遺伝子編集（オフターゲット）の発生率の低さを示すことができ、参加者との間でも有意義な情報交換を行うことができました。

今後もC-to-U編集技術をはじめとした基盤技術の開発及び遺伝子治療薬への応用を進め、当社独自の技術による革新的な遺伝子治療薬を1日も早く患者様にお届けできるよう邁進してまいります。