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日本医療研究開発機構（「AMED」）の「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」ステージ２への移行が承認されました

令和４年度にAMED「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」に採択された「病原性CUGリピートRNAを標的とする塩基配列特異的RNA結合蛋白質による筋強直性ジストロフィー1型に対する革新的治療薬の開発」（「EF-210」）が、このたび中間評価（ステージゲート審査）を通過し、正式にステージ2への移行が承認されましたので、お知らせします。

このたびの結果は、有効な治療法のない難治性遺伝疾患に対し、RNAを標的とする革新的な技術で挑戦し、開発に一定の進捗があった点を評価いただいたものと捉えております。ステージ２においてIND申請を進め、北米での臨床試験を早期に実現できるよう邁進してまいります。